研究为最终无药物治疗顽固性疾病提供了希望

2019-08-08 09:49:41    来源:    作者:

一名艾滋病毒阳性患者在干细胞治疗后进入长期缓解期 - 这是十年来第二次该疾病遭到殴打。据自然杂志报道,患者已经缓解了18个月,但英国剑桥大学的首席研究员拉文德拉古普塔及其同事告诫不要将结果解释为治愈方法。

患有霍奇金淋巴瘤的患者接受了携带已知HIV抗性突变的供体的干细胞。16个月后,停止抗逆转录病毒治疗。18个月后,艾滋病毒仍然无法检测到。

这是第二个已知的艾滋病病毒缓解的例子,即在所谓的“ 柏林病例 ”发生10年后,患者接受了同种异体造血干细胞移植。细胞来源于CCR5辅助受体突变的供体 - 一种参与免疫系统的白细胞表面的蛋白质。

与另一种受体CD4一起使用的CCR5是允许HIV进入细胞的蛋白质。

研究人员写道:“这些研究结果表明,'柏林病人'并非异常,并为制定针对CCR5作为艾滋病毒缓解策略的方法提供了进一步的支持。”

作者指出,自柏林患者长期缓解以来的十年中,至少有四次使用突变CCR5干细胞引入HIV抗性的尝试失败了。

顺便提一下,中国遗传学家何建奎因为声称编辑了去年出生的两个婴儿的基因而对科学界进行了诽谤,据报道编辑了负责生产CCR5的基因,试图使这些婴儿具有抗艾滋病毒的能力。

全世界有3700万人感染了艾滋病毒,这是一种攻击人体免疫系统的病毒。

许多患者服用抗逆转录病毒药物,但耐药性是一个日益严重的问题,特别是在低和中等经济体。

研究人员表示,“无毒,持久的HIV-1抑制因此成为当务之急。”

古普塔和他的团队指出,他们的结果来自于“一种不那么具有攻击性和毒性的方法”,而不是柏林患者使用的方法,后者也被诊断患有霍奇金淋巴瘤。

他接受了两轮干细胞移植以及全身照射和化疗,而Gupta的患者接受了不太强化的化疗,没有放射治疗,只有“干肠移植”才对干细胞移植做出反应。

目前尚不清楚为什么柏林病人和这个新病例迄今为止取得了成功,但研究人员乐观地认为基因治疗可以为艾滋病治疗提供途径。

“就路线图而言,我们推测使用干细胞的CCR5基因治疗策略可以想象是一种可扩展的缓解方法,”他们写道。

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